申請，獲批，再撤銷，新冠病毒「潛力葯」瑞德西韋，孤兒葯資格之路大反轉

2020 年 3 月 31 日
筆記

十三發自凹非寺量子位報道 | 公眾號 QbitAI

瑞德西韋，「人民的希望」？還有待檢驗。

但其研製方的這波操作，讓人吃驚又感嘆——甚至不少網友認為相當高尚。

就在前幾天，美國食品藥品監督管理局(FDA)，剛剛授予吉利德科學(Gilead Sciences)公司一個資格：

針對新冠病毒，你家在研的瑞德西韋(remdesivir)獲批孤兒葯資格 (designation)了！

孤兒葯(Orphan Drug)，顧名思義，就是專門治療罕見病的葯。因為開發難度大、市場又小，企業成本難以回收，所以FDA將此資格作為一種鼓勵政策。

獲批孤兒葯後，就意味着藥物一旦上市，就可以霸佔市場7年時間，期間不可被仿製。當然還有一大波福利、優惠。

對製藥企業來說，這本應是一件好事。

而就在剛剛，吉利德科學卻做出了驚人之舉：

對不起，這個資格我不要了，麻煩幫我撤銷一下。

這波反轉操作簡直驚掉了路人下巴。

到底是是怎麼一回事呢？

從獲批到放棄，只要2天時間

當地時間3月23日，FDA授予了瑞德西韋孤兒葯的稱號，這也是吉利德之前所渴望的需求。

而短短的2天時間，吉利德卻來了個180度大變卦。

3月25日，吉利德在官網上發佈了一份聲明——《請求撤銷對瑞德西韋的孤兒葯資格》。

全文內容如下：

吉利德已經向FDA提交了一份申請，要求撤銷在研抗病毒(新冠肺炎)藥物瑞德西韋的孤兒葯資格，並放棄其帶來的所有利益。吉利德相信，不在這種情況下，也可以加快對瑞德西韋的監管、審批時間。最近與監管機構的合作也表明了這一點。三月初，吉利德尋求並被授予了瑞德西韋的孤兒葯資格，在美國新冠肺炎患者不足20萬人的情況下使用。被授予孤兒葯資格，可以加快審批新葯申請的時間，而這一時間原本長達210天。吉利德認識到新冠病毒大流行帶來的緊急公共衛生需求。我們正在努力推進瑞德西韋的研發。

為什麼會這樣呢？

其實，在23日獲批孤兒葯資格的時候，便引發了公共衛生和消費者維權人士的強烈反對。

非盈利公益組織Knowledge Ecology International負責人詹姆斯•拉夫(James Love)表示：

我認為把這種大流行病定性為罕見病，並申請孤兒葯資格，是非常尷尬的一種行為。我相信吉利德已然是感受到了反對聲音的熱度，並提交了撤銷孤兒葯資格的申請。原本我們組織是要提交公民請願書來反對FDA的做法，但現在看來，已經不需要了。

畢竟，在傳染病領域出現孤兒葯，實屬罕見。

迷之操作的背後，到底是什麼原因？

我們先來區分一下「孤兒葯資格」和「孤兒葯」。

吉利德之前獲得的，叫做「孤兒葯資格」，而真正的「認證」應該是上市許可時的「批准孤兒葯指征(Approved for Orphan Indication)」。

根據哈佛的研究，從1983年法案推出到2017年，獲得「孤兒葯資格」的藥物，只有14.6%得到了最終許可。

而且，早在2015年時，瑞德西韋已經獲得過一次資格，那次針對的癥狀是埃博拉，但是由於三期臨床試驗失敗，未能獲批上市。

而修訂後的《孤兒葯法案》中，也對孤兒葯是否會波及其他候選藥物進入市場做了約束：即便孤兒葯通過了上市審核，也不一定意味着就獲得了「孤兒葯排他許可」。

再者，吉利德3月23日在官網上發佈聲明，提及目前正在從個人的同情用藥請求過渡到擴展使用項目。這種方法既可以加快重症患者獲得使用瑞德西韋的速度，又可以收集所有參與患者的數據。

如此看來，或許吉利德確實有想加速瑞德西韋投入「抗疫」進程的意願，也有網友大讚其此次「撤銷資格」的做法。

但與此同時，網絡中也傳出了不一樣的聲音。

也一位藥學專家表示：

如果瑞德西韋未來作為孤兒葯上市，葯價會受到約束，不如現在放棄與孤兒葯資格相關的所有優惠權益。說白了，無論吉利德申請還是撤消孤兒葯資格，都是出於商業公司利益最大化的考量。

One More Thing

「迷惑行為大賞」豈止美國一家，英國最近同樣也傳出了一條消息。

牛津大學傳染病演化生態學團隊24日在推特上發了一條消息：

新冠病毒傳播的基本原則，強調了立即需要進行大規模血清學調查，用來評估新冠疫情的所處階段。

研究人員通過模型預測顯示：

在缺乏干預措施的情況下，英國和意大利的疫情，從發生到結束會持續大約2-3個月。而在第一起死亡病例報告被之前，兩國的疫情已經持續了至少1個月的時間。截至3月19日，英國可能已經有36%-68%的民眾感染新冠病毒；而意大利到3月6日可能有60%-80%的民眾感染新冠病毒。

劃重點！

這一結果讓研究人員認為，英國和意大利目前可能已經積累了足夠水平的群體免疫。當人群中有足夠比例的人對某種傳染病獲得免疫力之後，疾病的傳播將會受阻，從而對那些沒有免疫力的人形成間接保護。

……

紅紅火火恍恍惚惚。

對此，你怎麼看？

傳送門

吉利德官網： https://www.gilead.com/news-and-press/company-statements

FDA官網： https://www.fda.gov/

博客： https://www.npr.org/sections/health-shots/2020/03/25/821534016/drugmaker-asks-fda-to-rescind-rare-disease-status-perks-for-covid-19-drug

牛津大學研究： https://www.dropbox.com/s/oxmu2rwsnhi9j9c/Draft-COVID-19-Model%20%2813%29.pdf?dl=0