「人民的希望」瑞德西韋獲批成為孤兒葯：獨佔7年

被寄予厚望的瑞德西韋最近又有了新動態。

3月24 日，美國FDA官網顯示，吉利德科學公司旗下的在研抗病毒新葯瑞德西韋被授予孤兒葯資格，適應症為冠狀病毒病（COVID-19）。

何為孤兒葯？

孤兒葯（Orphan Drug），指一些專門用於治癒（cure）或治療/控制（treat）罕見病的藥物。

罕見病指患病人數佔總人口0.65‰-1‰的疾病。

不過，世界各國根據自己國家的情況，對罕見病的認定標準存在一定差異。例如，美國定義為患病人數少於20萬人的疾病；歐洲定義為發病率低於1/2000的疾病。

中國尚無明確的罕見病定義，但普遍共識為成人患病率低於五十萬分之一、新生兒中發病率低於萬分之一的疾病可定義為罕見病。

此外，由於罕見病患者數量少，新葯研發成本高昂，因此醫藥研發公司為了考慮利潤和投資回報，往往不願意針對罕見病進行巨額研發投入。

為了鼓勵對罕見病的藥物，1983年開始美國FDA給針對孤兒症的研究項目提供綠色通道，加速審批的過程。

值得注意的是，根據美國1983年發布《孤兒葯法案》，FDA為開發“罕見病”療法的製藥公司提供為期7年的市場獨佔期，且該保護不受專利的影響。

在此期間，該藥物僅由原研發企業獨家生產銷售，FDA不再批准其他具有相同適應證的藥物上市，仿製藥品的申請也將被禁止。

此外，還會提供稅費優惠政策、專項研發基金資助、快速審評政策、新葯申請費用免除、協助藥物的研究和實驗設計等。

也就是說，瑞德西韋此次（Remdesivir）獲得FDA孤兒葯認證，意味著吉利德公司將有權對瑞德西韋進行獨家保護，而7年的市場獨佔期也進一步阻止了其他仿製葯生產商提供抗仿製葯。

需要強調的是，孤兒葯的認定並不代表獲批上市，藥物的上市仍然必須要經過臨床試驗數據證實其治療效果和藥物安全性。

被寄予厚望的瑞德西韋

瑞德西韋最初用於防治埃博拉病毒感染，但其效果並不顯著。

早在2015年，FDA 就曾給予瑞德西韋在治療埃博拉病毒適應症上孤兒葯認定，但最終由於瑞德西韋治療埃博拉病毒的三期臨床實驗失敗，未能獲批上市。

新冠肺炎爆發後，研究人員發現，動物模型證明了該葯對MERS和SARS等結構類似的冠狀病毒顯示有體外和體內活性，因此在治療新冠病毒方面也被寄予厚望。

1月21日，中科院武漢病毒所將瑞德西韋（Remdesivir）用於抗新冠病毒的用途申報了中國發明專利，這一“搶注”的行為引發廣泛爭議。（詳情參見雷鋒網此前報道）

2月1日，《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）在短篇報告欄目報道了美國首例確診新型冠狀病毒肺炎患者成功治癒的病例。

根據文章，這名新型冠狀病毒的感染者在隔離治療之後病情惡化，在對其使用瑞德西韋之後，效果立竿見影。

當時瑞德西韋尚未在美獲批，本著“同情用藥”的原則（指在臨床試驗外，將尚處於研究階段的藥物給予患有嚴重或威脅到生命的疾病的患者使用。這是在突發重大疫情面前國際社會普遍採用的一個原則），被醫生用於首例確診患者的治療中，沒想到效果顯著。

2月3日，瑞德西韋火速在中國開展臨床三期研究，兩組試驗都是隨機“雙盲試驗”，試驗結果有望在4月初揭曉。

2月5日下午，科技部應急攻關“瑞德西韋治療2019新型冠狀病毒感染研究”項目啟動會於武漢市金銀潭醫院召開，啟動會上相關專家表示，首批新型冠狀病毒感染的肺炎患者將於2月6日接受用藥。

目前，包括韓國、日本、法國等在內的9個國家已啟動瑞德西韋治療新冠肺炎的臨床試驗。但值得注意的是，儘管瑞德西韋已顯示有望對付冠狀病毒，但並不保證就能通過臨床試驗。

反觀2003 年特效藥的獲批路徑便可得知：中國首個治療SARS的特效藥物——人抗非典特異性免疫球蛋白在2003年7月28日問世，但是在2004年8月9日才被批准可以緊急使用。

或許正如紫藤知識產權集團高級知識產權顧問、項目總監趙佑斌所言：

瑞德西韋即使擁有孤兒葯的身份，也只是在臨床試驗各環節加速審批，仍需要通過嚴格的臨床試驗流程才能最終上市。