这种“绝症”横行多年：如今或用抗生素就能搞定

• 2020 年 1 月 13 日
• 资讯

近日，据外媒报道，美国肯塔基大学医学院的研究人员发表在《人类分子遗传学》（Human Molecular Genetics）上的一项新研究指出，氨基糖苷类抗生素可能是治疗额颞叶痴呆的一种很有前途的方法。

额颞叶痴呆是仅次于阿尔茨海默病的第二常见痴呆，也是最常见的早发性痴呆。它通常开始于40到65岁之间，影响大脑的额叶和颞叶，导致行为改变、说话和写作困难以及记忆衰退。

额颞叶痴呆患者的一个亚组有种特殊的基因突变，阻止脑细胞产生一种称为颗粒蛋白前体的蛋白质。虽然目前对颗粒蛋白前体了解还不够深，但它的缺乏与该病有关。

研究小组发现，在这种突变的神经元细胞中加入氨基糖苷类抗生素后，这些细胞开始通过跳过突变来制造全长的颗粒蛋白前体。

两种特异性氨基糖苷类抗生素庆大霉素和G418在固定突变和制造功能性颗粒蛋白前体方面均有效。在受影响的细胞中加入庆大霉素或G418分子后，颗粒蛋白前体的蛋白水平可恢复到50-60%。

研究人员表示，这将有望用于药物开发。目前，对任何类型的痴呆症都没有有效的治疗方法。在这项临床前概念验证研究之后，下一步是研究抗生素对引起额颞叶痴呆的突变小鼠的影响。

另一个重点是可能从庆大霉素和G418中开发出新的更安全、更有效的化合物。虽然庆大霉素是一种FDA批准的药物，但它的临床使用是有限的，因为它与许多副作用有关。